На днях управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), предоставило статус прорывного экспериментальному препарату достарлимаб, применяющемуся для лечения одного из видов онкологических заболеваний прямой кишки. Данный статус позволит значительно ускорить разработку и сертификацию лекарства.
Одобренная терапия — ещё один кирпичик в фундамент борьбы со самой страшной болезнью человечества. Сейчас, на пороге 2025 года, можно смело сказать — в исторической перспективе онкологии осталось недолго. Совершенствуются как методы лечения, так и методы диагностики (об этом стоит поговорить отдельно, ибо ранняя диагностика — залог успешного лечения). Наука прошло гигантский путь и сегодня многие виды подобных заболеваний можно либо вылечить, либо перевести в хронические. А заметную их долю — предотвратить, просто вовремя привившись или ведя здоровый образ жизни.
Увы, «лекарства от рака», как какого-то единого укола или таблетки нет (даже когда и если оно появится, таблетки будут разные). Под «раком» понимается огромная группа болезней, каждая из которых обладает своей спецификой и под каждую из которых нужен свой подход. Что-то получается лечить лучше (и полностью излечивать), что-то куда хуже.
И казалось бы — ну что значит один из побеждённых видов, если их число больше ста? Тем более, достаточно редкий. Но он стоит того, чтобы на нём остановиться подробней.
Речь идёт о раке прямой кишки вида MMRd (дефицит репарации несоответствий) или MSI (высокая микросателлитная нестабильность). Это не слишком «популярный» вид опухоли: в год раком прямой кишки, например, в США заболевают около 45 тысяч человек, MMRd/MSI составляют до 10% от заболевших, но обычно эта цифра ещё ниже — 3-5%.
При делении человеческой клетки дублируется вся её структура, включая ДНК, «исходный код», по которому живут все организмы а планете (кроме ряда вирусов). В случае, если код переписывается неверное, возможно перерождение клетки в раковую. При MMRd/MSI внутренние механизмы исправления ошибок в дублировании ДНК не работают так, как должны.
В норме иммунные клетки, обнаружив изменённую клетку, должны её уничтожить, однако раковые клетки научились обходить подобный механизм, продуцируя на своей поверхности белки PD-1, которые как бы говорят клеткам иммунитета «не ешь меня»:
Разработанная терапия направлена на ингибирование PD-1, благодаря чему иммунная система начинает уничтожать мутировавшие клетки, а клетки MMRd/MSI, с их огромным количеством мутаций в ДНК уничтожает с особой свирепостью. У метода есть проблемы, но в данном случае он срабатывает так, как нужно.
Так в чём же значимость именно этой терапии? В том, что она первая, которая радикально отличается от принятых методов лечения.
Несмотря на то, что ряд заболеваний сегодня излечимы полностью, само лечение достаточно сложное. Необходимо будет проходить химио- и лучевую терапию, а затем и хирургическое вмешательство. Всё это дорого, долго и с кучей побочных эффектов, иногда пожизненных. Даже инновационная Car-t, нацеливающая модифицированные иммунные клетки на уничтожение раковых, не обходится без химио- и лучевой терапии.
Вот и лечение рака прямой кишки, хотя и поставлено на поток, обладает серьёзными недостатками в виде снижения сексуальной функции, бесплодия, недержания и другими.
Терапия, направленная на ингибирование PD-1 всего этого лишена. Человеку раз в три недели на протяжении полугода делают внутривенную инъекцию препарата. И на этом всё. Никакой химиотерапии. Никакого облучения. Никакого хирургического вмешательства. Побочные эффекты от введения достарлимаба хотя и были, но не угрожали здоровью и не сильно снижали качество жизни.
Всего терапию прошли 48 человек и у всех из них отмечается полная ремиссия. Первые 12 пациентов прожили уже более 4 лет без каких-либо негативных последствий. Мало того — три женщины забеременели и родили детей, что при традиционном лечении с их побочными эффектами практически невозможно.
Можно, конечно, сказать: 10% от 45 тысяч — это всего 4,5 тысячи, а обычно и того меньше. Но эти пара тысяч — это пара тысяч спасённых жизней. И это ведь только в США. Со временем лекарство станет доступно по всему миру. Кроме того, это высвобождает ресурсы, которые можно направить на других пациентов.
Ну и главное — человечество впервые разработало терапию нового поколения: дающую 100% результат без долговременных побочных эффектов. Терапию, какой она и должна быть в 21 веке.
P.S. Ещё у меня есть бессмысленные и беспощадные ТГ-каналы (ну а как без них?):
Про игры и игровую индустрию: https://t.me/gameprodev;
Мой личный, куда сваливается наука и всякое гиковское: https://t.me/deeplabscience.
